用于支持醫(yī)保目錄調(diào)整等決策的HTA技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)用研究

新藥的價(jià)值評(píng)估框架研究報(bào)告  系列文章

文章五　建議國(guó)家醫(yī)保局在評(píng)審委員會(huì)可使用的多維度    決策分析

文章轉(zhuǎn)載自：中興通訊公益基金會(huì) 衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(HTA)中心

作               者：胡麗、譚延輝

作者譚延輝主任曾于2007年6月受聘于臺(tái)灣的財(cái)團(tuán)法人醫(yī)藥品查驗(yàn)中心(CDE)，擔(dān)任第一屆的醫(yī)藥科技評(píng)估（HTA）組組長(zhǎng)。這是臺(tái)灣衛(wèi)生福利部經(jīng)費(fèi)支持成立的第三方獨(dú)立評(píng)估中心，HTA組與臺(tái)灣健保署合作規(guī)劃與執(zhí)行衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估之作業(yè)流程，并評(píng)估制藥廠商所提交的新藥支付案申請(qǐng)材料。HTA組將每新藥議案在匯整臨床相對(duì)療效/安全性、成本效益及預(yù)算影響分析的科學(xué)證據(jù)后，提交新藥是否有價(jià)值納入臺(tái)灣健保藥品目錄的評(píng)估報(bào)告，供健保署成立的專家咨詢會(huì)議委員們參考審議，并參加會(huì)議作說明。2012年開始，譚主任代表藥師公會(huì)全聯(lián)會(huì)擔(dān)任健保署藥品給付共同擬訂會(huì)議的委員，協(xié)助健保署決定新藥的價(jià)值并建議是否支付、有條件支付以及新藥的單價(jià)。

本文章已于2019年2月21日在國(guó)內(nèi)的醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)發(fā)表，題目是MCDA 如何量化新藥價(jià)值1。這是設(shè)想在國(guó)家醫(yī)保局邀請(qǐng)建立的評(píng)審委員會(huì)開會(huì)時(shí)（目前沒有此架構(gòu)），在參考獨(dú)立第三方評(píng)估中心提交的新藥價(jià)值評(píng)估報(bào)告數(shù)據(jù)，以及委員們的主觀價(jià)值判斷，若采用多維度決策分析(Multiple Criteria Decision Analysis, MCDA)，來協(xié)助量化“新藥價(jià)值”的方法學(xué)，提出作者的個(gè)人意見，并厘清一些實(shí)務(wù)執(zhí)行上的觀點(diǎn)。本方法學(xué)在臺(tái)灣健保署還沒有采用。

本文章只針對(duì)原研新藥是否值得納入醫(yī)保目錄，運(yùn)用快速HTA決策流程的作法提供意見。以下流程描述是臺(tái)灣健保署評(píng)審新藥是否納入目錄的做法，改為建議國(guó)家醫(yī)保局的未來做法，謹(jǐn)供參考。在獨(dú)立第三方HTA評(píng)估單位將某新藥評(píng)估報(bào)告交給國(guó)家醫(yī)保局后，醫(yī)保局可安排在每個(gè)月一次的專家咨詢會(huì)議中，請(qǐng)專科醫(yī)師、藥學(xué)專家與經(jīng)濟(jì)學(xué)家或政府政策專家等，探討新藥在評(píng)估報(bào)告內(nèi)的科學(xué)證據(jù)，審議新藥在臨床相對(duì)療效、成本效益與預(yù)算影響三方向的價(jià)值。這些結(jié)論變成醫(yī)保局的意見，再提交到每?jī)蓚€(gè)月召開一次的藥品評(píng)審委員會(huì)（利益相關(guān)群體組成的委員會(huì)）會(huì)議中，由數(shù)位政府代表、至少12位醫(yī)藥學(xué)專家學(xué)者、2位經(jīng)濟(jì)學(xué)家，6位公眾及病友代表與數(shù)位各層機(jī)醫(yī)療機(jī)構(gòu)代表，針對(duì)臨床需要性、臨床價(jià)值與經(jīng)濟(jì)價(jià)值、患者價(jià)值、社會(huì)價(jià)值多維度，做討論并提出最后的結(jié)論建議給醫(yī)保局將原研新藥納入醫(yī)保目錄做參考。也因此，做決策所思考的新藥價(jià)值是多維度的。

在臺(tái)灣，傳統(tǒng)健保署的藥品共同擬訂會(huì)議（即評(píng)審委員會(huì)議）開會(huì)所討論的多維度價(jià)值框架，都是抽象且定性的，由委員提出各類看法或提出疑問尋求專家或HTA組同仁的更多解釋，討論都沒有固定流程或明確方向。只要達(dá)成共識(shí)就通過，沒共識(shí)就繼續(xù)討論或延到下一次或退回。由于國(guó)外許多文獻(xiàn)與研討會(huì)都在討論MCDA議題，并嘗試運(yùn)用到評(píng)審委員會(huì)議中，臺(tái)灣健保署也委托學(xué)者研究或舉辦過研討會(huì)，但作者感覺學(xué)術(shù)界所提方法都是以研究角度在執(zhí)行，都沒思考評(píng)審委員會(huì)議的時(shí)效性（一個(gè)議案可能30分鐘）。臺(tái)灣健保署的專家咨詢會(huì)議與藥品共同擬訂會(huì)議是一邊開會(huì)討論當(dāng)下做決定，一個(gè)議案接著一個(gè)議案；而HTA組同仁真正花在一個(gè)新藥評(píng)估案件上只有30天，怎么可能花費(fèi)幾個(gè)月去發(fā)展問卷再做調(diào)查再分析結(jié)果，才去完成一個(gè)新藥案件的MCDA結(jié)論?

本文章建議的MCDA方法學(xué)必須在評(píng)審委員開會(huì)時(shí)，主席運(yùn)用有系統(tǒng)結(jié)構(gòu)的開會(huì)討論流程，請(qǐng)委員針對(duì)價(jià)值框架給予每個(gè)維度下的結(jié)論選項(xiàng)，在快速?zèng)Q定的權(quán)重與已經(jīng)確定的權(quán)重下，以量化結(jié)果做出新藥屬于高、中、類似價(jià)值的決定，來對(duì)應(yīng)新藥屬于1, 2A, 2B類別。再依制定的原則去決定新藥的單位價(jià)格。臺(tái)灣將新藥分為第1類是突破創(chuàng)新或相對(duì)療效有顯著增加的藥品，單價(jià)核定有其原則。第2類有2A代表新藥比較對(duì)照藥品的療效有中等程度增加；及2B代表新藥與對(duì)照藥品的療效類似，單價(jià)核定也都有其原則。

本文建議的價(jià)值框架與量化過程如表二，將ISPOR所探討的其他價(jià)值要素也加入考量。下列五項(xiàng)假設(shè)都能成立時(shí)，則MCDA的運(yùn)作就能執(zhí)行。解釋如下：

假設(shè)一，若將新藥的價(jià)值框架訂為必須考慮新藥與對(duì)照藥品比較，在(1)病人臨床需要性，(2)相對(duì)療效，(3)成本效益，(4)預(yù)算影響，及(5)人權(quán)公平性/倫理議題等五個(gè)維度的效益，然后決定新藥價(jià)值的類別；再由此確立新藥單價(jià)制定方式。

假設(shè)二，再看申請(qǐng)新藥的適應(yīng)癥是屬于治療一般慢性病，威脅生命的重大傷病，非威脅生命的其他疾病或某些特定罕見疾病等四類的哪一類，則在前述五大維度的重要性權(quán)重，會(huì)給予不同權(quán)重。請(qǐng)參考表三的建議可討論修正。

假設(shè)三，在表二的結(jié)構(gòu)下，專家咨詢會(huì)議或共擬會(huì)議討論時(shí)，針對(duì)某申請(qǐng)新藥的特性，需決定每項(xiàng)維度底下多項(xiàng)結(jié)論各要選哪一選項(xiàng)(但第五項(xiàng)維度可為多選)。

假設(shè)四，各維度底下各結(jié)論選項(xiàng)的權(quán)重必須事先決定且統(tǒng)一應(yīng)用，也就是不論哪種新藥此部分權(quán)重都不改變。若有委員提出權(quán)重改變意見，需在下選項(xiàng)決定前先討論做權(quán)重的確定。

假設(shè)五，建議出高、中、類似三類別的計(jì)算閾值。

例如，某新藥屬于治療某一慢性疾病，在評(píng)審委員會(huì)議時(shí)大家決定五項(xiàng)維度如表三內(nèi)的權(quán)重。同時(shí)大家決定此新藥(1)病人急需要，因?yàn)槟壳皼]有更好的治療方案(假設(shè)權(quán)重早已有共識(shí)為1.0)；(2)相對(duì)療效價(jià)值有中等程度增加(權(quán)重的共識(shí)為0.7)；(3)成本效益結(jié)論是更貴但值得(權(quán)重的共識(shí)為0.7)；(4)財(cái)務(wù)影響稍大，應(yīng)限縮使用規(guī)定(權(quán)重的共識(shí)為0.8)；(5)人權(quán)公平性/倫理議題選1及3(權(quán)重的共識(shí)為0.4)。則經(jīng)計(jì)算此新藥的價(jià)值為  1.5x1.0+3x0.7+2x0.7+3x0.8+0.5x0.4= 1.5+2.1+1.4+2.4+0.2= 7.6。這新藥屬于中價(jià)值，可運(yùn)用2A的單價(jià)核定方式給新藥核價(jià)。

若國(guó)家醫(yī)保局針對(duì)新藥案件考慮使用MCDA的技術(shù)執(zhí)行，在時(shí)效性下，建議可采用本方法學(xué)執(zhí)行。實(shí)際執(zhí)行時(shí)，可視需要考慮修正為四個(gè)價(jià)值類別：○高 ○中 ○少許 ○類似； 五個(gè)維度下的結(jié)論選項(xiàng)可以重新制定，例如相對(duì)療效也可改為四類，多增加一項(xiàng)：少量程度增加；或增加相對(duì)安全性的維度；所有假設(shè)的權(quán)重都可重新討論做調(diào)整，只要取得評(píng)審委員會(huì)共識(shí)即可。另外，評(píng)審委員會(huì)議的進(jìn)行必須結(jié)構(gòu)化的執(zhí)行，依據(jù)多維度順序從各新藥的特性或比較結(jié)果討論出各維度下的選項(xiàng)結(jié)論。建議可由專家咨詢會(huì)議決定權(quán)重，再由評(píng)審委員會(huì)議作細(xì)調(diào)或同意后，最后委員們針對(duì)每個(gè)案件討論完后各自打分或采共識(shí)決，協(xié)調(diào)人員收集后做計(jì)算以確定新藥價(jià)值的高低。

表二、多維度決策分析在評(píng)審委員會(huì)議的使用

表三、不同新藥若是治療不同嚴(yán)重類別的疾病，則五項(xiàng)維度可有不同的權(quán)重

* 為假設(shè)的權(quán)重，可由專家咨詢會(huì)議或評(píng)審委員會(huì)議在討論該案件時(shí)決定

參考文獻(xiàn)

1. 譚延輝. MCDA 如何量化新藥價(jià)值. 醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào) 2019.2.21

◆ 前瞻性聲明

本中心及與之相關(guān)的所分發(fā)的任何資料可能含有與相關(guān)企業(yè)未來業(yè)務(wù)、未來狀況和運(yùn)營(yíng)業(yè)績(jī)有關(guān)的前瞻性陳述、看法或意見，包括相關(guān)企業(yè)的預(yù)估、預(yù)測(cè)、目標(biāo)和計(jì)劃。前瞻性陳述常常包含但不限于下列措辭，例如"目標(biāo)"、"計(jì)劃"、"認(rèn)為"、"希望"、"繼續(xù)"、"預(yù)計(jì)"、"旨在"、"打算"、"確保"、"將"、"可能"、"應(yīng)"、"會(huì)"、"或許"、"預(yù)期"、"估計(jì)"、"預(yù)測(cè)"或類似表述或其否定形式。

本中心的前瞻性陳述僅基于本報(bào)告截至發(fā)布日期的估計(jì)和假設(shè)。此類前瞻性聲明并非是本實(shí)中心對(duì)企業(yè)和相關(guān)藥品、耗材、醫(yī)療技術(shù)未來業(yè)績(jī)所做的任何預(yù)測(cè)或者定量結(jié)論，并涉及已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)、不確定性和其他因素。

◆ 醫(yī)學(xué)聲明

本中心所撰寫的報(bào)告、文件等包含的藥品信息可能并非在所有國(guó)家/地區(qū)適用，或在不同的國(guó)家/地區(qū)可能適用不同的商標(biāo)、適應(yīng)癥或患者使用劑量。本中心旨在傳遞醫(yī)藥相關(guān)證據(jù)質(zhì)量信息，不構(gòu)成對(duì)任何藥物或診療方案的推薦或推廣。如您想了解更多疾病知識(shí)或藥品、診療相關(guān)信息，請(qǐng)咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。

◆ 免責(zé)聲明

一、本網(wǎng)站提供報(bào)告中的部分信息是于報(bào)告標(biāo)注日期前從第三方文獻(xiàn)、網(wǎng)站等資料中所收集的信息，本網(wǎng)站提供報(bào)告及信息僅供參考，不作為診斷、確診和治療依據(jù)，不能成為任何享有法律效力的書面證明文件，不能代替專業(yè)醫(yī)學(xué)建議，訪問者不能憑借或依據(jù)本網(wǎng)站報(bào)告或信息進(jìn)行疾病診治。若訪問者以此為診斷和治療依據(jù)，由此可能引發(fā)的任何負(fù)面影響、損失由訪問者自行負(fù)責(zé)，本網(wǎng)站不予負(fù)責(zé)。本網(wǎng)站已盡力確保網(wǎng)站所載內(nèi)容的準(zhǔn)確性、完整性、及時(shí)性和應(yīng)用性，但不對(duì)此作任何的承諾和保證。除本聲明明示的條款外，其他一切因使用本網(wǎng)站而引致之任何意外、疏忽、誹謗、版權(quán)或知識(shí)產(chǎn)權(quán)侵犯及其所造成的損失，本網(wǎng)站不承擔(dān)任何法律責(zé)任。大融（深圳）數(shù)據(jù)咨詢服務(wù)有限公司由合法權(quán)利的第三方所有，受中國(guó)有關(guān)法律、法規(guī)及規(guī)章的保護(hù)。

三、您在使用本網(wǎng)站時(shí)，請(qǐng)遵守有關(guān)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的規(guī)定。本網(wǎng)站內(nèi)容僅供您個(gè)人使用，除非經(jīng)大融（深圳）數(shù)據(jù)咨詢服務(wù)有限公司的事先書面許可，任何人不得為了商業(yè)目的使用本網(wǎng)站內(nèi)容或擅自對(duì)本網(wǎng)站內(nèi)容進(jìn)行任何修改、復(fù)制、出版、分發(fā)、放映、廣播或再傳送等。

四、本聲明以及其修改權(quán)、更新權(quán)及最終解釋權(quán)均屬大融（深圳）數(shù)據(jù)咨詢服務(wù)有限公司所有。大融（深圳）數(shù)據(jù)咨詢服務(wù)有限公司有權(quán)對(duì)擁有版權(quán)的資料隨時(shí)進(jìn)行修改和更新。

五、因本網(wǎng)站及本聲明產(chǎn)生的任何爭(zhēng)議，由本網(wǎng)站所有者所在地的法院管轄。

六、本聲明于2023年3月1日公布并生效，訪問者須仔細(xì)閱讀并同意本聲明。