在《JAMA Oncology》雜志2024年4月4日在線發表的一篇研究中，學者們評估了美國FDA批準的靶向腫瘤藥物的效果和治療益處。研究涵蓋了2015年1月1日至2022年12月31日間，FDA批準的所有靶向分子腫瘤藥物。研究人員從FDA的藥物標簽和臨床試驗報告中，提取了關鍵試驗的特征和結果。
研究中使用了歐洲腫瘤內科學會（ESMO）的分子靶點臨床可操作性量表（ESCAT）來評估支持分子靶向性的證據強度，并使用ESMO-臨床獲益量表（ESMO-MCBS）來評價臨床獲益。在研究納入的50種分子靶向藥物中，共有84種適應癥，其中55%的適應癥的FDA批準關鍵臨床試驗證據以總體緩解率為主要終點，31%以無進展生存期為終點，而6%以無病生存期為終點。只有8%的適應癥（7種）的關鍵試驗證據支持總體生存率有所改善。
在84項試驗中，有24項（占29%）達到了ESMO-MCBS的閾值，顯示具有實質性的臨床益處。綜合所有評級后，只有29%的適應癥被認為在癌癥治療中具有臨床益處。該研究強調，在臨床研究中應使用ESMO-MCBS和ESCAT價值框架來確定具有高臨床價值的治療方法和分子靶點，這有助于付款人、政府和個體患者優先考慮和獲取高價值的分子靶向治療方案。
隨著新的基因組靶向癌癥藥物數量的不斷增加，雖然它們為個性化治療提供了可能，但通常成本很高。這項研究提供了一種方法，通過科學證據來評估這些昂貴治療的臨床價值和效益。
前瞻性聲明
本報告及與之相關的所分發的任何資料可能含有與相關企業未來業務、未來狀況和運營業績有關的前瞻性陳述、看法或意見，包括相關企業的預估、預測、目標和計劃。前瞻性陳述常常包含但不限于下列措辭，例如"目標"、"計劃"、"認為"、"希望"、"繼續"、"預計"、"旨在"、"打算"、"確保"、"將"、"可能"、"應"、"會"、"或許"、"預期"、"估計"、"預測"或類似表述或其否定形式。
本文中的前瞻性陳述僅基于本報告截至發布日期的估計和假設。此類前瞻性聲明并非是本實驗室對企業和相關藥品、耗材、醫療技術未來業績所做的任何預測或者定量結論，并涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素。
醫學聲明
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本報告證據等級，僅為參考，不作為任何評價標準。
本報告相關術語嚴格按照《QDRSJ 001-2022 衛生技術評估（HTA）術語標準》執行。
本報告部分內容參考《HTA Core Model Version 3.0》EUnetHTA 編寫。
報告編號： DR-HTA-2023001
審核日期： 2023年1月28日
審 核 人： 馬興華
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衛生技術評估實驗室簡介
衛生技術評估實驗室是由大融（深圳）數據咨詢服務有限公司發起的公益性科研屬性實驗室，于2022年10月成立于深圳市南山區，實驗室目前由來自中山大學、英國約克大學（University of York）、香港中文大學（The Chinese University of Hong Kong）、北京大學、西安交通大學、中國藥科大學、哈爾濱醫科大學、第四軍醫大學、安徽醫科大學、山東大學等；專業涵蓋統計學、衛生經濟學、社會學、流行病學、臨床醫學相關的博士、碩士團隊組成。實驗室以興趣為導向，自主開展衛生技術評估相關課題研究。
衛生技術評估實驗室產品：
1.衛生技術評估報告：國內外HTA報告；循證醫學；臨床研究；衛生經濟學；統計建模；
2.智能數據分析：模式識別、智能決策、文本挖掘、圖像識別、數據挖掘技術研究；智能評測、智能診斷、智能評估、智能建模等在醫保、醫共體、臨床研究數據分析平臺建設中的應用；
3.數據治理：數據標準服務（立項、起草、發布、修訂）、臨床指南翻譯引進、量表研制（結構方程模型）、數據字典、臨床數據治理、數據質量評估報告、數據分析報告、數據規劃報告、軟件系統測試報告等；
4.對外培訓課程設計；
5.衛生信息標準起草與研發（已發布衛生領域團隊標準37項）；
衛生技術評估實驗室對外活動：
1.實訓班（產學研）；
2.研習班（學研）；
實訓班項目列表：
年份與課題 課題名稱
2022-課題1 臨床研究數據表型數據采集標準研究（省重點子課題）；
2022-課題2 臨床研究中的數據質量評估標準研究（省重點子課題）；
2022-課題3 基于自然語言處理（NLP）技術的藥物輿情監督（委托課題）；
2022-課題4 衛生技術評估中的社會學考量指標體系構建（自籌課題）；
2022-課題5 衛生技術評估報告中的結構化數據標準制定（醫院委托課題）；
2022-課題6 基于知識圖譜的衛生技術評估證據關聯性分析（市級申報課題）；
2022-課題7 強化學習在做藥品市商策略中的應用（委托課題）；
2022-課題8 糖尿病選藥中的偏好研究；
研習班項目列表：
年份 研習內容
2022 機器學習（強化學習）決策最優化問題研習（2022年9月至2023年1月）；
2022 數據挖掘方法在衛生經濟學中的研究與應用（2022年10月至2023年1月）；
2022生存分析方法在藥物經濟學中的應用（2022年8月至2022年11月）；
衛生技術評估實驗室成果：
截至2022年12月31日
專利申報兩項；
軟件著作權四項（已獲批）；
團體標準四項（已立項）；
文章六篇（兩篇外審）；
專著兩本（已完成簽約合同，2023年4月交稿）；
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