2023年4月11日ISPOR的官方期刊《Value in Health,》今天宣布發布了一份新的良好實踐指南，旨在指導設計、實施、分析和溝通定量效益-風險評估（quantitative benefit-risk assessments，qBRA），以支持醫療產品的監管決策。這份名為《醫療產品決策中的定量效益-風險評估：ISPOR任務組的良好實踐報告》的報告已在2023年4月的《Value in Health,》期刊上發表。

報告的主要作者，瑞士Kielo Research首席科學家Tommi Tervonen博士表示：“雖然許多醫療產品的效益明顯大于風險，但有時僅憑定性的臨床判斷難以確定效益-風險平衡。在這些情況下，定量效益-風險評估可以提供對決策至關重要的額外見解。通過遵循這份新的指南，分析師可以制定健全且適用的效益-風險評估，合理反映患者或其他利益相關者的價值觀?！?/span>

“各種框架和工具已經關注了醫療產品效益-風險評估的定性方面，” 任務小組聯合負責人、美國食品藥品監督管理局生物制品評估研究中心和設備與放射衛生中心前副主任何馬丁（Martin Ho）指出?！白鳛閷ΜF有框架的完美補充，這份新報告解決了醫療產品效益-風險評估的定量方面：它為開發高質量研究提供了一套務實且可操作的步驟，這些研究將明確的決策權重納入其中。得益于正式建模和輸入參數，qBRA還是一種有效的溝通工具，可在不同利益相關者之間透明地討論復雜的效益-風險案例。本報告為監管機構、研究人員和醫療產品開發商提供了關于qBRA的不可或缺的路線圖，最終使患者受益?！?/span>

該報告介紹了開發定量效益-風險評估的5個核心步驟的良好實踐：

1. 研究問題：研究問題需要確定決策者的需求，明確偏好數據的要求，并指明外部專家的作用。

2. 模型開發：應通過選擇效益和安全終點來開發正式分析模型，同時消除重復計算并考慮屬性值依賴。

3. 偏好獲?。盒枰x擇參考獲取方法，將屬性適當地納入獲取工具中，并評估數據質量。

4. 分析：分析可能需要對偏好權重進行歸一化處理，應進行基準和敏感性分析，并分析偏好異質性的影響。

5. 結果傳達：結果應有效地傳達給決策者和其他利益相關者。

除了這些單獨步驟的詳細和可操作建議外，該報告還提供了一個用于報告定量效益-風險評估的實用清單。任務小組認為，該清單不僅可以提高qBRA研究的透明度，還可以用于準備和提交發表的手稿。

良好實踐指南通過任務小組成員開展的案例研究進行了展示，該案例研究題為“定量效益-風險評估新興良好實踐示例：針對斑塊型銀屑病全身生物治療的假設性案例研究”，發表在《Value in Health,》相同期刊中。

該報告附帶了法國巴黎高等衛生署的Salah Ghabri（碩士、博士、HDR）撰寫的社論。他的社論《定量效益-風險評估新興良好實踐：向前邁進》，同樣發表在《Value in Health,》2023年4月刊，為對qBRA感興趣的人提供了重要的背景和背景。Ghabri表示：“這份ISPOR良好實踐報告從多個方面豐富了效益-風險評估文獻。首先，它包括了明確的結果權重，以反映令人滿意和不令人滿意的結果的重要性，而不是現有框架的定性判斷。其次，它的建議是由一個國際多利益相關者專家團隊制定的，專門解決qBRA指導中的這一特定空白。最后，它提出了處理與基于定性框架的偏好敏感決策解釋相關問題的選項?！?/span>

社論指出：“qBRA的成功實施需要充分了解影響決策的維度，并處理許多實際約束?！?Ghabri總結說，任務小組關于qBRA的建議“恰逢其時，豐富了方法論文獻，同時也補充了定性和現有監管效益-風險方法，得益于一個結構化的分析過程和詳細的步驟。”

這是ISPOR第五份關于患者偏好方法的良好實踐任務小組報告。